装在小框框里的世界：聋人观众想要什么样的手语新闻？******
装在小框框里的世界
电视屏幕左下角的手语框，是聋人观众看世界的渠道之一。
自1984年，手语框第一次出现在新闻节目，截至2020年年底，有34个省级电视台、209个地市级电视台播放手语节目，一些重要的会议和比赛也配有手语翻译。2012年国务院出台的《无障碍环境建设条例》如此阐述手语新闻节目的意义：保障聋人平等参与社会生活。
手语框的出现，被很多人认为是一种进步。但要在这个小方框里装下更多内容，还需要很多努力。2021年，国家手语和盲文研究中心一项面向585位聋人的调研发现，“完全能看懂”电视手语新闻的聋人只有7.69%，大多数聋人能看懂的不到一半，甚至完全看不懂。
有聋人看不清手语框，只好叫老婆陪在旁边，让老婆一边听新闻，一边打手语告诉他，电视里在讲什么。还有聋人表示，长时间盯着屏幕左下角的小方框，容易感觉疲倦。
而对于全国2053万位聋人来说，这还不是他们唯一的遗憾。一个聋人描述，除夕夜，一家人聚在一起看春节联欢晚会，当家人被小品、相声节目逗得同时大笑时，只有他一个人看不懂，因为实时直播没有字幕，也没有手语翻译。
第二天的重播配上了字幕——这位聋人有机会能看懂那些“包袱”了，但家人已经看过节目了。他感觉，那种欢聚一堂的氛围没有了。
为什么看不懂手语新闻？
北京师范大学教授郑璇是一位聋人，长期研究手语语言学。她认为，手语画面太小，会严重影响受众的可懂度。比如，用手语表达春夏秋冬，是要握起拳头，凸出的四指根部关节各自代表了不同的季节，如果手语框太小，聋人很容易看不清指的是哪个关节，只能靠猜。
“有的手语框只占到整个电视机屏幕的十分之一，这是不够的。”郑璇说，许多电视节目的手语翻译画面保留至手语传译员的胸线以上，但有些手语手势或低至腰部，或高过头顶。
比如，广州市最通用的手语打法是双手掌心向上，在腰部两侧碰几下，超出了手语框画面。为了让观众能够看到完整的手势，手语传译员不得不缩小动作，造成变形。
学会手语不仅是只会几个单词，要把手形、位置、方向、运动、表情、体态和口型整合起来，才能精准表达。
广东一位聋人陈钢举例，用手语表达“开心”，也有不同的表现形式：要表现一点点开心，可以用脸部浅浅的微笑，加上手部表达的“好”；要表示超开心，可以夸张一些——睁大眼睛，张大嘴巴，脸部变化丰富，双手晃动，身体姿势摆动，像唱歌和跳舞一样。
但看电视时，陈钢很难从手语传译员的面部表情上获取信息，也有聋人说，手语传译员的手势动作幅度太小，使得“咬字”不足够清晰。
在电视台当新闻手语传译员的刘可研坦言，在电视屏幕前和私下聊天时打手语，人的状态肯定是不同的。在新闻节目，手语传译员应该与主持人风格相一致，需要端庄大方，表情不能过于夸张。但这会对手语表达有所限制。
有聋人观众拿着国外新闻的视频给刘可研看——国外手语传译员的表情生动，肢体动作丰富。“观众希望我们的翻译能够和国际接轨。可中国人本身性格更内敛一些，不太容易像外国人那样外放。”刘可研说。
郑璇说，在媒体、学校等公共场合，按有关规定要求使用通用手语，国家通用手语方案目前只有8000多个词语，仅能覆盖部分核心手势；而聋人之间的交流，习惯用的是社群里自发形成的手语。
而且，几乎所有电视台都用听人(指听力健全的人——记者注)做手语传译员，但听人学习手语，习惯性地用“主谓宾”的汉语语序，而聋人打手语的语法是话题优先原则。“手语能力较差的听人翻译时会下意识用汉语语序打手语，逐词逐句打出来，这让聋人更看不懂了。”
一位聋人举例，要表达“你会不会修电脑？”，聋人往往会打“电脑，修，会”，再带上疑问的表情。
陈钢观察到，当新闻里的词汇还没出现通用打法时，手语传译员的翻译很容易出问题，比如，把“萌萌哒”打成“MMD”“神马”则会变成“神仙加马”。
一些经常出现在新闻里的词也会给刘可研提出挑战，比如：供给侧、同比增长……如果想短时间翻译出来，还能跟上主持人的语速，她只能直译。
过去3年，刘可研参与过70多场北京疫情发布会的手语翻译工作。有一次，她听到“以快制快”，这是生活中很少出现的词汇，如果直接翻译聋人肯定看不懂，她想了一下，把这句话的意思表达为“用最快的方式控制疫情的发展”。
这对手语传译员的翻译水平要求很高。陈钢回忆，早年出现“雾霾”天气时，新闻主播提醒市民出门要戴口罩防雾霾，但手语传译员只用了“雾”替代，在他看来就是仙气飘飘的普通白雾，起不了警示作用。
好的手语新闻节目，要真正做到平视
刘可研经常和聋人朋友交流，究竟想要什么样的手语新闻？
回答集中在两点，手语框变大，手语传译员的翻译能看得懂。“聋人观众其实是很宽容的，他们这两点要求并不高。”刘可研说。
她曾和电视台的栏目组沟通手语框变大的问题，对方也知道聋人对手语新闻的意见，但在具体操作上，电视台的台标位置、滚动字幕的位置等都有明确的要求，将手语框调大，会影响画面中其他要素的构成和位置。
江苏师范大学的手语教师刘承承是一名聋人，长期研究电视节目手语播音员的语言使用和翻译技巧。他认为，栏目组应该对聋人语言和文化有一定认识，才能做聋人受众认可的节目。
他举例，中国台湾有一档手语节目，手语主播、片头片尾由聋人或是手语熟练的听人出镜，节目的主要镜头对准聋人，不会“喧宾夺主”。
有一次，这个节目的采访在海边进行，画面上出现文字提示“海浪声”，刘承承马上意识到，现场采访的人听到了海浪声，“节目充分考虑聋人精神世界和无障碍的需求。”
韩国、日本等国家还建立了聋人视频网站，专门同步新闻翻译，创办接地气的手语娱乐节目。还有聋人说，希望由聋人直接出镜担任手语新闻的播报，而不是局限在小方框里。
中国也有受到好评的手语新闻节目，南京栖霞电视台的《小芮说新闻》是其中之一。
南京栖霞区融媒体中心主任方玲是这档节目的创办人。她回忆，2014年，她听从栖霞区残联的推荐，选用两位手语优秀的聋校教师作为手语传译员，这两位聋校老师都是聋人，打的手语更贴近聋人观众的习惯。
这一度加大了主创人员的制作难度：听人翻译手语时，可以一边听主持人的话，一边打，也可以看提词器的字幕打；但聋人只能看字幕打手语。
主持人芮钟科回忆，最初磨合时，他和手语传译员都朝着对方的速度靠拢，他降低语速，手语传译员提高手速，经常要录制多遍，才能保证节奏卡点，后期剪辑师也会做相应的调整。
“没人愿意看一档声画不同步的节目。”编导王珍珍说，“要把手语当成配音、字幕一样对待。”她回忆，有时节奏对不上，手语传译员要尝试不同的手语表达来配合主持人；有时第一遍打错了，传译员要重新再打一遍，就像字幕里不能有错别字、语句不通。
这也让《小芮说新闻》的制作时间要比其他节目更长。以往两天能制作完成的节目，在这里要花4天，有时主创人员还得配合手语传译员的时间。
节目播出后，主创人员感受到聋人观众的热情，公众号后台还涌入居住在外国的聋人。《小芮说新闻》的主创人员还和20多个聋人一起踏青，参与国际聋人节的系列活动，还建了一个微信群。
《小芮说新闻》在电视台播出的画面中，手语框大小不好调整，但在节目的网络版本里，手语框可以调为屏幕的四分之一。
这个做法如今被部分媒体采纳：有的电视台把手语框调成正方形，约占屏幕六分之一，甚至一些发布会的网络版，会把手语框调大到屏幕的四分之一。一个聋人说，这些进步尊重聋人和听人有平等接受信息的权利，真正做到了平视。
优秀的手语翻译太少了
对电视台来说，要找到合适的手语传译员，并不是一件容易的事。
南京栖霞区融媒体中心主任方玲说，选择手语传译员时，她更倾向于选择残联推荐的人，不用担心对方会在翻译时出现纰漏，误导公众。
郑璇说，绝大多数电视台会从听力正常的聋校老师里挑选兼职的手语传译员，但近几年，聋校生源不断萎缩，缺乏专业的学习资源和培训机会，这影响了聋校老师的手语水平——学习手语翻译的人有一个共识，只有长期浸润在聋人环境里，与聋人保持接触，才能精进手语水平。
郑璇研究发现，各级电视台的手语新闻质量参差不齐，一些区县级电视台甚至有手语传译员还会穿米黄色、白色的衣服上镜，和双手的肤色混淆。
但刘可研介绍，出镜正确的着装是，穿深色的衬衣，不能佩戴饰物和手表，不能化浓妆。郑璇说：“手语框里最重要的是那双手，从视觉上一定要把手凸显出来。”
郑璇分析，这和当地特教学校的规模和办学质量有关。越小的地方聋人学生越少，县级电视台要找到合适的手语传译员更困难。
找到手语翻译就够难了，要从中选优就更费工夫。
不少受访者说，电视台里几乎没有懂手语的人，很难评价和监管手语传译员的翻译水平。
刘可研说，电视台里很多人一般不太懂手语，“聋人朋友选的翻译又不一定满足电视台的要求。”她介绍，一般手语传译员的薪酬相对固定，且与翻译质量没有直接关系。
陈钢曾去英国交流，当地电视台的大多栏目都配备手语传译员，且经常换人。“在手语翻译服务上，中国和欧美国家相比至少落后几年。”
曾任郑州工程技术学院特殊教育学院院长的孟繁玲说，目前，我国手语翻译专业的学生少，但电视台、高校、医院、法院等单位又需要手语翻译，这个专业的人才往往供不应求。
与之相比，美国的手语教育体系完整，从学前到高中开设有选修课，开办手语教育或手语翻译专业的高校有几百所。澳大利亚中小学也开设手语选修课。
“手语翻译人才的问题不解决，聋人其他的问题也很难解决。”孟繁玲说。
懂得手语的律师唐帅多年处理与聋人有关的官司，此前接受采访时说，有司法机关询问聋哑的嫌疑人时，要通过外聘的手语翻译沟通，有几次，他在案件的同步录像上，发现手语翻译人员直接在摄像头底下向聋哑人敲诈勒索。
而且，陈钢说，目前许多懂得手语的人会另外找本职工作，把手语翻译作为兼职——单纯当手语翻译不能保障生活来源，也没有相关政策扶持手语翻译人才的发展。因此，越到更边远的地方，手语翻译就更难找。
新闻之于聋人的意义
电视机里的手语框，曾被视为保障聋人权益的象征。生活在北京的聋人冯刚回忆，他第一次在电视上看到手语框出现时，感觉惊喜、高兴。
慢慢地，手语框出现的频率更多了。1990年，《中华人民共和国残疾人保障法》以法律的形式明确了电视手语新闻的意义：“反映残疾人生活，为残疾人服务，丰富残疾人的精神文化生活。”
2012年出台的《无障碍环境建设条例》规定，市级以上电视台应创造条件，每周至少播放一次配播手语的新闻节目。
在刘承承看来，电视机那个手语框的存在非常重要。“看滚动字幕，眼睛要高度集中，容易累，清晰表达的手语传译员能让聋人的眼睛相对放松，且传达出文字难以表述的感情起伏。”
但大多时候，聋人注视这个手语框的模样是狼狈的。
曾任北京西城区聋协主席的刘丽娜多次向北京市残联、北京市聋协反馈“看不懂手语新闻”这个情况，对方也努力想协调这个问题，但一直没有解决。
北京一位聋人说，2021年，他曾在北京残联的组织下，作为聋人代表，参与手语传译员的考核，从手形、动作、神态、翻译技巧多角度打分，考核的标准就是“聋人观众能看得明白，看得不累”。
近30位特殊教育学校的听人老师参与了那次考核，每人轮流上台15分钟，跟着随机播放的新闻录音，一边听一边打手语。他回忆，最终，有7位手语老师通过了考核，残联推荐给了电视台后，不知道为什么，电视台还是坚持用了老班子。
郑璇建议，可以组成专家委员会，挑选既熟练掌握手语，又懂手语理论的专家，聋听不限，由专家委员会来评价手语传译员的翻译水平。
在接受中青报·中青网记者采访时，一些来自不同地方的聋人也说，他们曾通过各级残疾人联合会、各级聋人协会等多个途径反映过“手语新闻看不懂”的问题，但反映多次后，也没有看到改变。
“我们能不能有能看懂的新闻节目，我们能不能有更好的精神生活？”刘丽娜问。
郑璇说，听障者的最大心理问题是孤立感，而新闻资讯恰恰是聋人和外界连接的桥梁之一，能帮助聋人打破孤立感，寻找到自己存在的意义。
有的聋人长年坚持读书看报，喜欢在聚会上，用手语把报纸上的诈骗新闻分享给其他聋人。一位聋人说，他会在世界杯、奥运会、春节联欢晚会播放时准时打开电视收看——这样会让他感觉，自己真正参与了主流社会的活动。
作为中国第一位语言学专业的聋人博士，郑璇有时在北师大开会时，也会有孤独的感觉：当同事开始七嘴八舌的时候，即便有助听器，她很难识别是谁在开口；当座位距离发言人太远的时候，她也很难通过助听器或读唇了解完整的信息。
她说，许多聋人经历过这样的时刻：当一群人说笑话，哄堂大笑时，聋人问“说什么”，听人说，“没什么，和你没关系。”
陈钢有个好友参加会议，他询问旁边的同事会议内容，同事的回答简洁明了，“部门需要改革，要整顿办公室和人员。”
“一句话就完事了？”聋人疑惑，那个会议明明开了很久。
“其他和你没关系，只知道重点就可以了。”同事回答。
聋人渴望双向的交流，而不是单向的
那种“和你没关系”的感觉，在短视频诞生以后，一定程度上减弱了。
那是当前聋人圈里获取信息最快速、最普遍的方式。还有部分聋人选择用手语自制短视频：教学手语、翻译新闻、诉说生活故事……一个备受欢迎的自媒体每天翻译当天一则重要的新闻，没有配字幕，只有手语，但每篇推文都有数万浏览量。
2021年，国家手语和盲文研究中心在调研电视手语新闻的可懂度时，也调查了聋人对网络自媒体视频的看法。超过六成聋人能“完全看懂”或“看懂大部分”自媒体上由聋人自发录制的手语视频。相比而言，参与调研的聋人更认可网络自媒体视频。
许多聋人观众都说，由聋人自制的新闻小短片，易懂、便利、有贴近性。他们习惯了在好友群里转发、分享这些短视频，还可以和短视频的制作者在评论区互动。
科技增加了聋人双向交流的机会。冯刚有些年纪较大的朋友，眼睛不好、文字也看不懂。当遇到麻烦时，这些朋友会通过视频聊天，打手语请冯刚帮忙。有时候，冯刚在家无聊了，也喜欢找聋人朋友用视频聊天，有时候一聊就是几个小时。
但冯刚也说，通过手机视频打手语，费劲也费时间，一旦信号不好、画面卡顿，就要把刚刚的手语重打一遍。
越来越多科技公司投入无障碍的研究。2022年的卡塔尔世界杯，陈钢有了一种新的收看方式：电视机屏幕下会出现实时的无障碍字幕，为聋人翻译解说。
电视机甚至出现了由AI代替手语传译员，为聋人翻译新闻，名为数字人。
《小芮说新闻》如今改用了数字人的形式。芮钟科说，数字人的出现，大大降低了制作成本，原来4天的制作时间缩短为两天，主创人员只需要把文本录入电脑，就会自动生成数字人打的手语视频。
方玲认为，虽然数字人不如真人有表现力，但是它不会改变意思，保证准确度。她计划可以把数字人推广到更多节目，比如相对轻松的娱乐节目。
“翻译和科技拥抱是迟早的事”刘可研也说，科技的加盟既为手语翻译工作提供了很多的可能性，也让手语翻译员有了新的挑战。
郑璇调研发现，许多苦恼于找不到手语传译员的区县级电视台，如今购买了数字人的服务。她曾应邀指导某大厂的手语数字人研发，投入了许多精力、时间，但要让数字人跟上真人翻译的水平，还距离很远，“目前，数字人的发展还没有到足以成熟落地的程度，一些科技公司夸大宣传，片面推广，很容易造成聋人受众的排斥心理。”
她观察，目前，数字人翻译新闻，有信息丢失、漏翻、动作变形扭曲、节奏怪异等问题。也有聋人比喻，数字人就像中英文翻译机，输入汉语却出来了中式英语。
郑璇担心，电视台等媒体不懂手语，在科技公司蜂拥而上研发数字人的风潮之下，难以判断真实的产品质量，从而损害聋人朋友的利益。
冯刚也说，当前数字人只是单向转达、告知聋人信息，“数字人能带聋人看病吗？”他认为，数字人很难实现双向沟通，能看懂聋人的手语并说出来。
手语是美的、是活的
和汉语、英语、法语一样，手语也是一门语言，它有语法，速度、节奏、韵律、停顿、语气、重音。
孟繁玲看过出色的聋人演讲，台上的聋人利用表情、眼神、体态、面部表情、步伐，浑身都在说话，“如此美，且如此清晰”。
冯刚也说，聋人喜欢用手语讲故事。青少年时，他们喜欢在聋校的讲台上，讲电影故事，成年后去福利单位上班，也喜欢利用午休时聚在一起聊天，用手语“说说”最近发生的社会现象。
郑璇还曾用手语诵唐诗、说汉字、读论语，“手语是非常灵活的。”比如，用头朝下栽倒，那比喻了挫折、碰壁、失败；用拳头敲胳膊借代了疲劳，锤击脑门则借代了困难。
而且，不同地方的手语略有差异，就像是“方言”，但当两个来自不同地方的聋人聊天，他们总能通过更丰富的肢体语言顺畅地沟通。同一个词，可以用不同的手势表达。手语甚至还有语种的差异，比如中国手语、美国手语、日本手语。
但这门语言在中国还处于极其初步的阶段。孟繁玲培养了许多手语翻译专业的学生，发现社会对关于“聋人”和“手语”的知识缺少起码的认识。有学生刚刚入学就闹着要转学，“我有嘴为什么要学着用手说话”“ 看见聋人我害怕”。
“大众关于聋的知识太少了。”她鼓励手语翻译专业学生一定要多和聋人接触，跟着聋人学习手语，不仅要打出聋人看得懂的手语，还要能看懂各地聋人使用的手语。”虽然这个要求对学生来说难度很大，但要成为服务聋人群体的合格的手语翻译员，必须要达到这一目标。”
她曾去美国的学校参观，每个聋生上课时配备了一位手语翻译，且会考核翻译水平，“这样才能让知识传递给聋人，鼓励聋人发展”。
她认为，提高手语地位，还能推动聋人高等教育的发展。
2013年，江苏师范大学成立手语播音硕士点。正在读研究生的胡晓波是少数的聋人学生。他说，学院老师也想招更多聋人学生，但是至今能通过统招考试的聋人只有三位，本质原因是，大多聋人的受教育程度不够高，最容易卡在英语上。
陈钢认识一个英国家庭，五代人都是聋人，却出了10个博士、5个手语翻译，也有人在大学和研究机构工作。这一度让他感觉羡慕、震撼。
刘承承发现，当前，中国大多聋童的家长更愿意让孩子学习口语，而不是手语。但手语和口语之间并不是非此即彼的关系。聋童学口语是为了能在主流社会里生存，但要毫无障碍、没有隔离感、平等的交流，比如多人聚餐，谈情说爱，只能用手语。
刘可研还是北京启喑实验学校的老师。她观察到，有的聋生回到家，只能在房间里一个人待着，因为没有一个家人会手语，无法交流。许多聋生不爱看新闻，她上课时经常会借助一些时事，想丰富课堂内容，但常常没有什么效果——学生并不了解这些时事，甚至完全没有听说过。
“新闻并不是看出来的。”刘可研说，听人要有一定的、综合的知识作为储备，才能看懂新闻；而聋生在各方面的知识储备都很薄弱，要想看懂新闻相对困难。这两年，她有时看新闻也会觉得，即便是她作为听人，要听懂、看懂一些专业性强的新闻，也有些难度。
冯刚如今也开始用手语自制短视频，“想让社会了解聋人的文化和世界。聋人的声音要被听到，可以通过自媒体来做。”
“聋人要发声，相比其他形式的残障更难。”郑璇说，聋人完成日常沟通就很不容易，要去演讲或是向别人诉说自己的意见更难，而且聋人习惯直接简单的沟通，因此很难听出对方话里的潜台词、话中话。这让聋人很难发声呼吁，争取更多社会资源。
“那个隐形的天花板就一直立在那里。”郑璇说，要真正实现无障碍，还需要更多人的支持。
中青报·中青网记者 魏晞 来源：中国青年报
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
